OGYÉI/51052-11/2017

Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása
Évszám

2017

Kérelmező neve

Baxalta Innovations GmbH

Kiadmányozás dátuma

2018-04-05

Kérelmező címe

Industriestraße 67, 1220 Vienna, Ausztria

Határozat típusa

Engedélyező határozat

Engedély típusa

GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása

Felhasználható szervezet és leírása

Adeno-asszociált vírus 8-as szerotípus AAV szerotípus 8 vektorba inzertálták a véralvadás faktor 8-at, melynek B doménje törölt. A vírus szerkezeti fehérjéit (cap, rep) kódoló teljes szekvenciákat törölték, ennek helyébe inzertálták a májszövet specifikus promotert, véralvadásfaktor VIII szekvenciát (törölt B domén, mint a Refacto® készítményben) és egy szintetikus polyA szekvenciát. A megmaradó egyetlen virális összetevő a transzgénnel szomszédos ITR szekvencia.

Biztonsági elszigetelési szint

-

Kibocsátás helye

Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I. sz. Belgyógyászati Klinika (1083 Budapest, Korányi S. u. 2/A)

Környezeti kockázatértékelés

A készítmény betegeknek kerül beadásra gyógyintézményekben, így a növény- és állatvilággal való kölcsönhatás elhanyagolhatónak tekinthető. A módosított génszekvenciák szóródással (shedding) elméletileg átkerülhetnek a környezetbe, de ezen szekvenciák környezetben történő terjedését jelentősen akadályozza az, hogy az AAV8.BDD-FVIIIopt részecskék az AAV szerkezeti génszekvenciák eltávolítása miatt nem képesek a replikációra. Még abban az esetben is, ha a vektor beépül a környezetben lévő más organizmusokba (pl. a szennyvízkezelő telepeken előforduló mikrobiológiai populációkba), az így létrejövő mikroorganizmusokban ez nem eredményezne fokozott növekedési arányt a vad típusú mikroorganizmusokhoz képest. Az AAV8.BDD-FVIIIopt szekvenciái nem képeznek szelekciós előnyt, ezért ezért nem befolyásolnák kedvezőtlenül a populáció dinamikáját vagy ezen populációk genetikai sokféleségét. A BAX 888 replikációra képtelen, így a kibocsátási helytől az ökoszisztémákba történő terjedése elhanyagolhatónak tekinthető.

Balesetelhárítás

• A BAX 888 készítményt kizárólag olyan, képzett egészségügyi szakemberek (gyógyszerészek, orvosok, ápolók) kezelhetik és adhatják be, akik képesek megfelelően megelőzni és orvosolni az eseményeket vagy baleseteket, ezzel minimalizálva a véletlen expozíció vagy az önbeadás valószínűségét. • Az, hogy a BAX 888 készítményt csak a megfelelő gyógyintézményben dolgozó szakképzett személyzet alkalmazhatja minimalizálja annak a lehetőségét is, hogy a készítmény véletlenül a környezetbe kerüljön. • A betegeket fel fogják világosítani arról, hogy a szóródási időszakban alkalmazzák az alapvető higiénés eljárásokat, például gyakran mossanak kezet, ezzel minimalizálva annak a veszélyét, hogy a BAX 888 a környezetbe kerül vagy a gondozók, a család vagy a barátok szennyeződését okozza. A betegeket felvilágosítják továbbá arról, hogy azon időszak alatt, amíg a BAX 888 várhatóan jelen van az ondóban, fizikai fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk, illetve, amíg a BAX 888 várhatóan jelen van a nyálban, kerüljék a csókolózást vagy közös szemüveg használatát. • A Baxalta és a Quintiles felé jelenteni kell minden véletlen humán expozíciót, hogy az érintett személyt felvehessék a véletlen expozícióról vezetett adatbázisba. A kezelésre vonatkozó részletes utasításokat, így a kiömlött anyag, törött eszközök kezelését, illetve a véletlen expozíció esetében elvégzendő teendőket az alábbi rész tartalmazza: • Belélegzés: Vigye a sérültet friss levegőre. Ha tünetek jelentkeznek vagy a tünetek nem múlnak, forduljon orvoshoz. • Bőrrel történő érintkezés: Mossa le szappannal és vízzel. Irritáció kialakulása esetén, és ha az irritáció nem múlik, kérjen orvosi segítséget. • Szembe kerülés: Öblítse le alaposan vízzel. Irritáció kialakulása esetén, és ha az irritáció nem múlik, kérjen orvosi segítséget. • Lenyelés: Öblítse ki a szájat. Tünetek jelentkezése esetén kérjen orvosi segítséget. Az anyag kiömlése esetén az alábbi utasításokat kell követni: Nem sürgősségi ellátó személyzet esetében: A személyzet azon része, akire nincs szükség a kezelésnél, nem lehet a helyszínen. Ne érjen hozzá a sérült tárolóedényekhez vagy a kiöm-lött anyaghoz, kivéve, ha megfelelő védőfelszerelést visel. Ha jelentős mennyiségű anyag ömlött ki, amelyet nem tudnak elkülöníteni, értesíteni kell a helyi hatóságokat. A sürgősségi ellátók esetében: Távolítsa el a helyszínről a kezeléshez nem szükséges személyzetet. A takarítás alatt viseljen megfelelő védőfelszerelést és védőruházatot.

Határozat letöltése

Letöltés OGYEI_51052-11_Baxalta kibocsatas.pdf

Felelős vezető(k) neve
  • Dr. Takács István