OGYÉI/82789-7/2021

Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú kibocsátásának engedélyező határozata a Janssen-Cilag Kft. részére
Évszám

2022

Kérelmező neve

Janssen-Cilag Kft.

Kiadmányozás dátuma

2022-05-04

Kérelmező címe

1123, Budapest, Nagyenyed utca 8-14., Magyarország (Hajdú-Bihar Megye)

Határozat típusa

Engedélyező határozat

Engedély típusa

GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása

Felhasználható szervezet és leírása

JNJ-68284528 néven szereplő GMO GMO autológ T-sejtekből áll, amelyeket géntechnológiával úgy módosítottak, hogy szintetikus kiméra antigénreceptort (CAR) expresszáljanak. A CAR felismeri a B-sejt maturációs antigént (BCMA), amely egy sejtfelszíni marker.

Létesítmény neve

Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék

Létesítmény címe

4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország

Tevékenységbe bevont laborok

Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék 4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország

Biztonsági elszigetelési szint

-

Kibocsátás célja

3. fázisú, randomizált vizsgálat a bortezomib, lenalidomid és dexametazon (VRd) kezelés után alkalmazott ciltakabtagen autoleucel, egy BCMA elleni, kiméra antigénreceptoros Tsejt (CAR-T) terápia és a bortezomib, lenalidomid és dexametazon (VRd) kezelés után alkalmazott lenalidomid és dexametazon (Rd) terápia összehasonlítására olyan, újonnan diagnosztizált mielóma multiplexes résztvevők körében, akiknél kezdeti terápiaként nem terveznek vérképzőőssejtátültetést.

Kibocsátás helye

Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék 4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország

Környezeti kockázatértékelés

A JNJ-68284528 autológ T-sejtekből áll, amelyeket géntechnológiával, az önmagát inaktiváló LCAR2SIN_KAN lentivirális vektorral módosítottak egy szintetikus CAR expresszálása céljából. A CAR-T sejteket kiújuló vagy refrakter mielóma multiplexes betegek kezelésére tervezték. A receptor által megcélzott antigén a B-sejt maturációs antigén (BCMA), amely specifikusan a rosszindulatú plazmasejteken expresszálódik. A GMO ex vivo transzdukált, autológ T-sejtekből áll, amelyeket a helyes gyártási gyakorlat (GMP) elveinek megfelelő létesítményben állítanak elő. A transzdukált autológ T-sejtek kibocsátása egyes betegeknek történő, kórházi környezetben végzett beadásra korlátozódik. Környezeti hatás nem várható, mivel a GMO életképessége a beteg szervezetén kívül korlátozott. A környezeti kockázatértékelés szerint a GMO nem fog szabadon a környezetbe jutni. Ezen kívül nem várható, hogy a betegek vizelete vagy széklete útján a környezetbe ürülne, ezért valószínűleg semmilyen növény- vagy állatfajt nem ér expozíció. A T-sejtek igen labilisak, és nem élnek túl a környezeti felületeken. A szponzor felelős az egészségügyi ellátási irányító/biológiai biztonsági eljárásokért, és a munkatársak képzést kapnak a betegek megfelelő ellátásáról és a GMO-k biztonságos kezeléséről, ami összességében csökkenti a veszélyes biológiai anyaggal szembeni expozíció kockázatát. A készítmény beadásában közreműködő egészségügyi szakszemélyzet egyéni védőfelszerelést alkalmaz a JNJ-68284528 expozíció elkerülésére. A vizsgálóhelyek felelősek a szponzor által előírt eljárások végrehajtásáért. Mindent tekintetbe véve a személyre szabott, fejlesztés alatt álló készítménynek szánt, módosított CAR és/vagy (replikációra nem képes) LCAR2SIN_KAN lentivirális vektor kockázata az ellenőrző intézkedések mellett rendkívül alacsony kockázatot jelent a környezetében levő, más személyekre és a környezetre. A potenciális környezeti kockázat ezért elhanyagolhatónak tekinthető.

Balesetelhárítás

A váratlan terjedés utáni szétterjedés kockázata nagyon alacsonynak tekinthető, mivel a GMO az emberi szervezeten kívül nem képes a túlélésre. A GMO betegeknek történő beadására az adott klinikai vizsgálóhelyen belül erre alkalmas és körülhatárolt területen kerül sor. A GMO-val szennyezett tűk okozta, véletlen sérülések autoimmun választ váltanak ki az érintett személynél, a GMO eliminálásával, ami megakadályozza a GMO további terjedését. A szállításra, kezelésre és ártalmatlanításra vonatkozó utasításokat külön dokumentum határozza meg a klinikai vizsgálati anyagra vonatkozóan. A klinikai vizsgálatban közreműködő személyek megfelelő oktatást kapnak a váratlan terjedés/véletlen kibocsátás esetén elvégzendő eljárásokról és intézkedésekről.

Határozat letöltése

Letöltés Engedélyező határozat _GYEFMODOS_82789-7_2021_GMO _alairt.pdf

Felelős vezető(k) neve
  • Dr. Illés Árpád