OGYÉI/82789-7/2021

Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú kibocsátásának engedélyező határozata a Janssen-Cilag Kft. részére
Módosító Módosítás dátum
Virág Ágota 2022-05-10 17:02:00
Mező neve Eredeti érték Megváltozott érték
Határozat száma - OGYÉI/82789-7/2021
Határozat címe - Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú kibocsátásának engedélyező határozata a Janssen-Cilag Kft. részére
Évszám - 2022
Határozat típusa - Engedélyező határozat
Kiadmányozás dátuma - 2022.05.04.
Kérelmező címe - 1123, Budapest, Nagyenyed utca 8-14., Magyarország (Hajdú-Bihar Megye)
Létesítmény neve - Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék
Létesítmény címe - 4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország
Tevékenységbe bevont laborok - Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék 4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország
Kibocsátás célja - 3. fázisú, randomizált vizsgálat a bortezomib, lenalidomid és dexametazon (VRd) kezelés után alkalmazott ciltakabtagen autoleucel, egy BCMA elleni, kiméra antigénreceptoros Tsejt (CAR-T) terápia és a bortezomib, lenalidomid és dexametazon (VRd) kezelés után alkalmazott lenalidomid és dexametazon (Rd) terápia összehasonlítására olyan, újonnan diagnosztizált mielóma multiplexes résztvevők körében, akiknél kezdeti terápiaként nem terveznek vérképzőőssejtátültetést.
Kibocsátás helye - Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék 4032, Debrecen, Nagyerdei krt. 98., Magyarország
Környezeti kockázatértékelés - A JNJ-68284528 autológ T-sejtekből áll, amelyeket géntechnológiával, az önmagát inaktiváló LCAR2SIN_KAN lentivirális vektorral módosítottak egy szintetikus CAR expresszálása céljából. A CAR-T sejteket kiújuló vagy refrakter mielóma multiplexes betegek kezelésére tervezték. A receptor által megcélzott antigén a B-sejt maturációs antigén (BCMA), amely specifikusan a rosszindulatú plazmasejteken expresszálódik. A GMO ex vivo transzdukált, autológ T-sejtekből áll, amelyeket a helyes gyártási gyakorlat (GMP) elveinek megfelelő létesítményben állítanak elő. A transzdukált autológ T-sejtek kibocsátása egyes betegeknek történő, kórházi környezetben végzett beadásra korlátozódik. Környezeti hatás nem várható, mivel a GMO életképessége a beteg szervezetén kívül korlátozott. A környezeti kockázatértékelés szerint a GMO nem fog szabadon a környezetbe jutni. Ezen kívül nem várható, hogy a betegek vizelete vagy széklete útján a környezetbe ürülne, ezért valószínűleg semmilyen növény- vagy állatfajt nem ér expozíció. A T-sejtek igen labilisak, és nem élnek túl a környezeti felületeken. A szponzor felelős az egészségügyi ellátási irányító/biológiai biztonsági eljárásokért, és a munkatársak képzést kapnak a betegek megfelelő ellátásáról és a GMO-k biztonságos kezeléséről, ami összességében csökkenti a veszélyes biológiai anyaggal szembeni expozíció kockázatát. A készítmény beadásában közreműködő egészségügyi szakszemélyzet egyéni védőfelszerelést alkalmaz a JNJ-68284528 expozíció elkerülésére. A vizsgálóhelyek felelősek a szponzor által előírt eljárások végrehajtásáért. Mindent tekintetbe véve a személyre szabott, fejlesztés alatt álló készítménynek szánt, módosított CAR és/vagy (replikációra nem képes) LCAR2SIN_KAN lentivirális vektor kockázata az ellenőrző intézkedések mellett rendkívül alacsony kockázatot jelent a környezetében levő, más személyekre és a környezetre. A potenciális környezeti kockázat ezért elhanyagolhatónak tekinthető.
Balesetelhárítás - A váratlan terjedés utáni szétterjedés kockázata nagyon alacsonynak tekinthető, mivel a GMO az emberi szervezeten kívül nem képes a túlélésre. A GMO betegeknek történő beadására az adott klinikai vizsgálóhelyen belül erre alkalmas és körülhatárolt területen kerül sor. A GMO-val szennyezett tűk okozta, véletlen sérülések autoimmun választ váltanak ki az érintett személynél, a GMO eliminálásával, ami megakadályozza a GMO további terjedését. A szállításra, kezelésre és ártalmatlanításra vonatkozó utasításokat külön dokumentum határozza meg a klinikai vizsgálati anyagra vonatkozóan. A klinikai vizsgálatban közreműködő személyek megfelelő oktatást kapnak a váratlan terjedés/véletlen kibocsátás esetén elvégzendő eljárásokról és intézkedésekről.
Publikus - Igen
Kérelmező neve - Janssen-Cilag Kft.
Engedély típusa - GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása
Felhasználható szervezet(ek) - JNJ-68284528 néven szereplő GMO (GMO autológ T-sejtekből áll, amelyeket géntechnológiával úgy módosítottak, hogy szintetikus kiméra antigénreceptort (CAR) expresszáljanak. A CAR felismeri a B-sejt maturációs antigént (BCMA), amely egy sejtfelszíni marker.)
Feltöltött határozat - Engedélyező határozat _GYEFMODOS_82789-7_2021_GMO _alairt.pdf.pdf
Felelős vezető(k) neve - Dr. Illés Árpád