Határozat száma |
- |
OGYÉI/51052-11/2017 |
Határozat címe |
- |
Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása |
Évszám |
- |
2017 |
Határozat típusa |
- |
Engedélyező határozat |
Kiadmányozás dátuma |
- |
2018.04.05. |
Kérelmező címe |
- |
Industriestraße 67, 1220 Vienna, Ausztria |
Kibocsátás helye |
- |
Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I. sz. Belgyógyászati Klinika (1083 Budapest, Korányi S. u. 2/A) |
Környezeti kockázatértékelés |
- |
A készítmény betegeknek kerül beadásra gyógyintézményekben, így a növény- és állatvilággal való kölcsönhatás elhanyagolhatónak tekinthető. A módosított génszekvenciák szóródással (shedding) elméletileg átkerülhetnek a környezetbe, de ezen szekvenciák környezetben történő terjedését jelentősen akadályozza az, hogy az AAV8.BDD-FVIIIopt részecskék az AAV szerkezeti génszekvenciák eltávolítása miatt nem képesek a replikációra. Még abban az esetben is, ha a vektor beépül a környezetben lévő más organizmusokba (pl. a szennyvízkezelő telepeken előforduló mikrobiológiai populációkba), az így létrejövő mikroorganizmusokban ez nem eredményezne fokozott növekedési arányt a vad típusú mikroorganizmusokhoz képest. Az AAV8.BDD-FVIIIopt szekvenciái nem képeznek szelekciós előnyt, ezért ezért nem befolyásolnák kedvezőtlenül a populáció dinamikáját vagy ezen populációk genetikai sokféleségét. A BAX 888 replikációra képtelen, így a kibocsátási helytől az ökoszisztémákba történő terjedése elhanyagolhatónak tekinthető. |
Balesetelhárítás |
- |
• A BAX 888 készítményt kizárólag olyan, képzett egészségügyi szakemberek (gyógyszerészek, orvosok, ápolók) kezelhetik és adhatják be, akik képesek megfelelően megelőzni és orvosolni az eseményeket vagy baleseteket, ezzel minimalizálva a véletlen expozíció vagy az önbeadás valószínűségét.
• Az, hogy a BAX 888 készítményt csak a megfelelő gyógyintézményben dolgozó szakképzett személyzet alkalmazhatja minimalizálja annak a lehetőségét is, hogy a készítmény véletlenül a környezetbe kerüljön.
• A betegeket fel fogják világosítani arról, hogy a szóródási időszakban alkalmazzák az alapvető higiénés eljárásokat, például gyakran mossanak kezet, ezzel minimalizálva annak a veszélyét, hogy a BAX 888 a környezetbe kerül vagy a gondozók, a család vagy a barátok szennyeződését okozza. A betegeket felvilágosítják továbbá arról, hogy azon időszak alatt, amíg a BAX 888 várhatóan jelen van az ondóban, fizikai fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk, illetve, amíg a BAX 888 várhatóan jelen van a nyálban, kerüljék a csókolózást vagy közös szemüveg használatát.
• A Baxalta és a Quintiles felé jelenteni kell minden véletlen humán expozíciót, hogy az érintett személyt felvehessék a véletlen expozícióról vezetett adatbázisba.
A kezelésre vonatkozó részletes utasításokat, így a kiömlött anyag, törött eszközök kezelését, illetve a véletlen expozíció esetében elvégzendő teendőket az alábbi rész tartalmazza:
• Belélegzés: Vigye a sérültet friss levegőre. Ha tünetek jelentkeznek vagy a tünetek nem múlnak, forduljon orvoshoz.
• Bőrrel történő érintkezés: Mossa le szappannal és vízzel. Irritáció kialakulása esetén, és ha az irritáció nem múlik, kérjen orvosi segítséget.
• Szembe kerülés: Öblítse le alaposan vízzel. Irritáció kialakulása esetén, és ha az irritáció nem múlik, kérjen orvosi segítséget.
• Lenyelés: Öblítse ki a szájat. Tünetek jelentkezése esetén kérjen orvosi segítséget.
Az anyag kiömlése esetén az alábbi utasításokat kell követni:
Nem sürgősségi ellátó személyzet esetében: A személyzet azon része, akire nincs szükség a kezelésnél, nem lehet a helyszínen. Ne érjen hozzá a sérült tárolóedényekhez vagy a kiöm-lött anyaghoz, kivéve, ha megfelelő védőfelszerelést visel. Ha jelentős mennyiségű anyag ömlött ki, amelyet nem tudnak elkülöníteni, értesíteni kell a helyi hatóságokat.
A sürgősségi ellátók esetében: Távolítsa el a helyszínről a kezeléshez nem szükséges személyzetet. A takarítás alatt viseljen megfelelő védőfelszerelést és védőruházatot. |
Kérelmező neve |
- |
Baxalta Innovations GmbH |
Engedély típusa |
- |
GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása |
Felhasználható szervezet(ek) |
- |
Adeno-asszociált vírus 8-as szerotípus (AAV szerotípus 8 vektorba inzertálták a véralvadás faktor 8-at, melynek B doménje törölt. A vírus szerkezeti fehérjéit (cap, rep) kódoló teljes szekvenciákat törölték, ennek helyébe inzertálták a májszövet specifikus promotert, véralvadásfaktor VIII szekvenciát (törölt B domén, mint a Refacto® készítményben) és egy szintetikus polyA szekvenciát. A megmaradó egyetlen virális összetevő a transzgénnel szomszédos ITR szekvencia (2.ábra). Egy ilyen virion semmilyen körülmények között sem tud replikálódni és proliferálódni.) |
Feltöltött határozat |
- |
OGYEI_51052-11_Baxalta kibocsatas.pdf.pdf |
Felelős vezető(k) neve |
- |
Dr. Takács István |