| Határozat száma |
- |
NNGYK/GYSZ/4633-6/2024 |
| Határozat címe |
- |
Kibocsátási engedély megadása az RGX-314 (Adeno Asszociált Virus alapú vektorról kifejezett anti-VEGF Fab fehérje) génterápiás készítmény klinikai vizsgálatára. |
| Évszám |
- |
2024 |
| Határozat típusa |
- |
Engedélyező határozat |
| Kiadmányozás dátuma |
- |
2024-05-15 |
| Kérelmező címe |
- |
Knollstrasse 67061 Ludwigshafen, Németország (Pest vármegye) |
| Létesítmény neve |
- |
Uzsoki utcai kórház Szemészeti osztály műtő |
| Létesítmény címe |
- |
1145 Budapest, Róna utca 196-212. Magyarország |
| Környezeti kockázatértékelés |
- |
A klinikai vizsgálat alanyain kívül az emberek esetében a fertőzés valószínűsége e GMO-val elhanyagolható; a fertőzés várhatóan nagyon alacsony szinten, korlátozott ideig, vagy egyáltalán nem fordul elő. Abban a valószínűtlen forgatókönyvben, hogy a GMO átterjed egy résztvevőről más emberekre, a lehetséges káros hatások súlyossága elhanyagolható, mivel a GMO-ban található transzgén - expressziós kazetta egy humanizált anti-VEGF Fab-ot kódol, amelyet úgy terveztek, hogy megköti és gátolja az emberi VEGF-et.
A GMO elterjedése a környezetben erősen korlátozott, mivel a GMO-t a replikációhoz és a csomagoláshoz szükséges rep- és cap-gének eltávolításával a GMO genomjából replikációképtelenné teszik. Összességében a GMO-nak kitett emberekre, állatokra, mikroorganizmusokra és a környezetre jelentett kockázat elhanyagolható. |
| Balesetelhárítás |
- |
GMO-t a betegeknek a kórházban/műtőben adják be. Illetéktelen személyek kibocsátási helyre történő jogtalan behatolásának az esélye elhanyagolható
Az ABBV-RGX-314 a házon belüli szállítása zárt, törésbiztos, szivárgásbiztos csomagolásban zajlik. A mintavétel és a további elemzések során standard kórházhigiéniai intézkedések lesznek érvényben. A mintákat ellenőrzött hőmérsékleten, biztonságos helyszínen tárolják, ahová a belépés korlátozott. Az előkészítés/beadás helyszínére korlátozott a belépés, és a területet biológiai veszélyre figyelmeztető, engedélyezett jelzések/címkék jelölik. Kizárólag engedéllyel rendelkező és képzett munkatársak léphetnek be a korlátozott területre, illetve kezelhetik/adhatják be a vizsgálati készítményt. A fel nem használt vektort 1%-os (w/v) Virkon® oldattal hígítják, és 30 percig szoba-hőmérsékleten (vagy ezzel egyenértékű helyi eljárás) inkubálják, majd egy tartályba helyezik, és a helyi szabályoknak megfelelően a klinikai hulladékon keresztül ártalmatlanítják. |
| Publikus |
- |
Igen |
| Kérelmező neve |
- |
AbbVie Deutschland GmbH & Co KG |
| Engedély típusa |
- |
GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása |
| Felhasználható szervezet(ek) |
- |
ABBV-RGX-314 (A HEK 293 sejteket 3 külön plazmiddal transzfektálták. Ez a csomagoló sejtvonal hozza létre a klinikai vektort, amely az anti-VEGF (vaszkuláris endotél növekedési faktor)-kötő monoklonális antitest Fab fragmensét kódoló szekvenciákat, valamint promóter (CB7) és terminátor elemeket (nyúl β-globin) tartalmaz a vektor genom plazmidból, AAV8 kapsziddal. A klinikai vektor GMO egy replikáció-inkompetens vírus, amely az AAV2-ből (ITR-ekből) és az AAV8-ból (kapszidból) származik.) |
| Feltöltött határozat |
- |
GYEFMODOS_4633-6_2024_GMO_alairt.pdf.pdf |
| Felelős vezető(k) neve |
- |
Dr. Seres András, Dr. Varsányi Balázs |
