| Határozat száma |
- |
NNGYK/ETGY/15737-8/2025 |
| Határozat címe |
- |
Géntechnológiával módosított szervezetek nem forgalomba hozatali célú engedélyezése a Parexel Magyarország Kft. részére |
| Évszám |
- |
2025 |
| Határozat típusa |
- |
Engedélyező határozat |
| Kiadmányozás dátuma |
- |
2025-09-30 |
| Kérelmező címe |
- |
Pest Vármegye, 1146 Budapest, Hermina út 17. |
| Létesítmény neve |
- |
Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Belgyógyászati Klinika, Hematológia |
| Létesítmény címe |
- |
4032 Debrecen, Nagyerdei körút 98. |
| Kibocsátás célja |
- |
Az YTB323 egy adaptív immunsejt terápia, melyben az autológ T-sejtek a rosszindulatú és normál B-sejtek felületén expresszálódó, a CAR-t kódoló lentivirális vektort használó, a CD19 ellen irányuló kiméra antigén receptorral (CAR) kerültek genetikailag kialakításra. A vizsgálat célja, hogy összehasonlító kezeléshez viszonyítva értékelje a rapkabtagen autoleucel hatásosságát és biztonságosságát súlyos, refrakter, aktív idiopátiás gyulladásos miopátiákban [dermatomiozitisz (DM), antiszintetáz szindróma (ASyS) vagy immunmediált nekrotizáló miopátia (IMNM) szekunder intersticiális tüdőbetegséggel (ILD) vagy anélkül] szenvedő résztvevőknél. |
| Kibocsátás helye |
- |
Debreceni Egyetem, Klinikai Központ, Belgyógyászati Klinika, Hematológia
4032 Debrecen, Nagyerdei körút 98. |
| Környezeti kockázatértékelés |
- |
A környezet genetikailag módosított T-sejtekkel való szennyeződése nem jelent kockázatot. A T-sejtek nem élhetnek túl az emberi környezetükön kívül, kivéve, ha kifejezetten sejtkultúrában vagy megfelelő élő modellben tenyésztik őket. Ezenkívül az ex vivo tenyésztett genetikailag módosított T-sejtek nem élnek túl néhány napnál tovább a tenyészetben. Még abban az esetben is, ha vannak szabad vírusrészecskék, a CTL019 lentivirális vektor önkorlátozó és replikációs hiányossággal rendelkezik, így a CTL019 lentivirális vektor expanziója vagy túlélése a környezetben rendkívül alacsony, mivel az ilyen vírusrészecskék rendkívül alacsony fittséggel rendelkeznek a túléléshez környezeti körülmények között. Adagolása ellenőrzött körülmények között történik, ezért a javasolt adagolás körülményei között más fajokba történő transzmisszió különösen alacsony. |
| Balesetelhárítás |
- |
A munkafelületeket vegyi fertőtlenítőszerrel fertőtlenítik. Az injekció során használt anyagok (pl. kesztyű, géz) a helyi/regionális biológiai biztonsági eljárásoknak megfelelően kerülnek ártalmatlanításra a beadási eljárás végén. Minden hulladékot és védőruházatot a helyi biológiai biztonsági eljárásoknak megfelelően potenciálisan fertőző kórházi hulladékként kell kezelni és ártalmatlanítani. |
| Nyomonkövetés |
- |
Érvényes: 2025. augusztus 15. - 2030. július 31. |
| Publikus |
- |
Igen |
| Kérelmező neve |
- |
Parexel Magyarország Kft. |
| Engedély típusa |
- |
GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása |
| Felhasználható szervezet(ek) |
- |
YTB323 (Autológ CD4+ és CD8+ T-sejteket tartalmazó készítmény) |
| Feltöltött határozat |
- |
GYEFMODOS_15737-8_2025 engedélyező határozat GMO_alairt.pdf.pdf |
| Felelős vezető(k) neve |
- |
Dr. Illés Árpád |
