Géntechnológia Határozat Nyilvántartó Rendszer

Évszám

2025

Kérelmező neve

Parexel Magyarország Kft.

Kiadmányozás dátuma

2025-07-16

Kérelmező címe

Pest Vármegye, 1146 Budapest, Hermina út 17.

Határozat típusa

Engedélyező határozat

Engedély típusa

GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása

Felhasználható szervezet és leírása

YTB323 Az YTB323 egy új, kísérleti jellegű, adaptív rák elleni immunterápia, amely során az autológ T-sejtek genetikailag módosulnak, hogy transzmembrán kiméra antigénreceptort (CAR) expresszáljanak a CD19 célbavételére a (malignus) B-sejtek sejtfelszínén.

Létesítmény neve

Dél-pesti Centrum Kórház, Országos Hematológia és Infektológiai Intézet, Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály

Létesítmény címe

1097 Budapest, Albert Flórián út 5-7.

Biztonsági elszigetelési szint

-

Kibocsátás célja

II. fázisú, többrészes, hároméves, randomizált, nyílt, az értékelő számára vakosított, aktív kontrollos, kezeléssel multicentrikus vizsgálat a rituximab összehasonlított rapkabtagen autoleucel hatásosságának és biztonságosságának értékelésére súlyos, refrakter, diffúz kután szisztémás szklerózisban szenvedő résztvevőknél

Kibocsátás helye

Dél-pesti Centrum Kórház, Országos Hematológia és Infektológiai Intézet, Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály

Környezeti kockázatértékelés

A klinikai vizsgálatban a YTB323 gyógyszerkészítmény alanyoknak történő beadása várhatóan nem jár környezeti kockázattal. Az YTB323 nem patogén, és szelektíven célozza meg a CD19-expresszáló B-sejteket. A YTB323 gyógyszerkészítményt a klinikai helyszínre szállítják, ahol intravénás infúzióban beadják a betegnek. Így környezeti hatás nem várható, mivel a transzdukált autológ T-sejtek felszabadulása kórházi körülmények között történő beadásra korlátozódik, és nem éri el a környezetet. Nincsenek mechanizmusok az emberi testen kívüli terjesztésre. A transzdukált sejtek nem életképesek a környezetben a betegek testén kívül.(Az emberi T-sejteknek komplex oldatokra, megfelelő környezeti és fizikai paraméterekre, például speciális közegre, hőmérsékletre és CO2-ra van szükségük ahhoz, hogy életben maradjanak az emberi testen kívül. Ha ezek a paraméterek nem megfelelőek, vagyis az általános környezetben a humán T-sejtek nem fognak életben maradni. Emellett a gazdaszervezeten kívüli YTB323 gyorsan elpusztul fertőtlenítőszerek (lipid oldószerek és enyhe tisztítószerek) hatására is. A vírusvektor perzisztenciája és replikációja a környezetben a replikációhoz inkompetens LVV használata miatt rendkívül valószínűtlen. A reziduális fertőző lentivírus vektorrészecskék mennyisége elhanyagolható koncentrációjú a készítményben. A donor- vagy módosított gének expressziója nagyon valószínűtlen, hogy megváltoztatja az emberi sejtek túlélését a környezetben. A CAR+ T-sejtek mentesek minden kompetitív előnytől. Nem képesek replikálódni specifikus antigénstimuláció vagy specifikus citokinek hiányában. Mindezekből következően a YTB323 klinikai alkalmazásának potenciális veszélyei csak az emberi egészséghez kapcsolódnak (amely a klinikai vizsgálat egyik tárgya), környezeti kockázata elhanyagolható.

Balesetelhárítás

Higiéniai intézkedések: Az YTB323-mal kapcsolatos folyamatokat és eljárásokat az emberi anyagok / potenciálisan fertőző anyagok kezelésére vonatkozó óvintézkedések betartásával kell végezni (2-es biológiai biztonsági szintű óvintézkedések), biztonságos mikrobiológiai gyakorlatok és általános óvintézkedések betartása mellett. Az YTB323-at tartalmazó készítménytasakokat kezelő személyzet a BSL-2 szerint meghatározott fertőző anyagok kezeléséhez előírt megfelelő védelmi ruházattal és higiéniás intézkedésekkel kapcsolatos eljárást követi. Egyéni védőfelszerelés használata, beleértve a kesztyűt, védőruházatot (például laboratóriumi köpenyt, overallt vagy köpenyt), valamint szem-/arcvédőt a szembe, orrba és szájba fröccsenés kivédésére. A beadás helyén az YTB323-t kiolvasztják, majd ezt követően infúzióban adják be a betegeknek. Elméletileg lehetséges az YTB323 kiömlése vagy az egészségügyi személyzet expozíciója a folyamat során, ha egy tasak szivárog. Ilyen esetekben a kitett felületek fertőtlenítését a Novartis által meghatározott eljárásoknak és az emberi vér és a potenciálisan fertőző anyagok kiömlésére vonatkozó helyi biológiai biztonsági eljárásoknak megfelelően kell végezni. Nincs szükség további készítmény-specifikus intézkedésekre, mivel a T-sejtek nem élnek túl az emberi testen kívül. Használat után a munkafelületeket vegyi fertőtlenítőszerrel tisztítják meg. Az egészségügyi helyiség egyéb kezelése nem szükséges, feltéve, hogy a készítmény beadásakor vagy véletlen kiömlések és törések kezelésekor betartják a helyi biológiai biztonsági intézkedéseket.

Nyomonkövetés

Érvényes: 2025. július 16. – 2031. december 31.

Határozat letöltése

Letöltés GYEFMODOS_7523-8_2025 GMO_alairt.pdf

Felelős vezető(k) neve

• Dr. Lakatos Gergely