Géntechnológia Határozat Nyilvántartó Rendszer

Évszám

2025

Kérelmező neve

Bristol-Myers Squibb Kft.

Kiadmányozás dátuma

2025-03-31

Kérelmező címe

Pest Vármegye, 1124 Budapest, Csörsz utca 49-51.

Határozat típusa

Engedélyező határozat

Engedély típusa

GM szervezetek és azokból előállított termékek nem forgalomba hozatali célú kibocsátása

Felhasználható szervezet és leírása

Antigénreceptor CAR T-sejt A sejtterápiás készítmény (BMS-986393) leírása: az autológ T-sejteket leukaferezis útján gyűjtik az alanyoktól, úgy tervezve, hogy a célgén CAR-t egy vírusvektorral végzett transzdukción keresztül expresszálják, és intravénás infúzióban adják be az alanynak. A BMS-986393-at úgy tervezték, hogy a célgént expresszáló sejtekhez való kötődéskor aktiválja és szekretálja a gyulladásos citokineket, és szelektíven elpusztítsa a célgént expresszáló célsejteket.

Biztonsági elszigetelési szint

-

Kibocsátás helye

1. Debreceni Egyetem Klinikai Központ, Belgyógyászati Intézet, Hematológiai Tanszék 4032 Debrecen, Nagyerdei Körút 98, Magyarország 2. Dél-pesti Centrum Kórház, Országos Hematológiai és Infektológiai Intézet, Hematológiai és Őssejt-transzplantációs Osztály 1097 Budapest, Albert Flórián út 5-7. Magyarország

Tervezett felhasználás

Klinikai vizsgálat: 3. fázisú, randomizált, nyílt, multicentrikus vizsgálat a BMS-986393, egy GPRC5D elleni CAR-T-sejtes terápia hatásosságának és biztonságosságának standard sémákkal történő összehasonlítására, kiújult vagy refrakter és lenalidomidra nem reagáló mielóma multiplexes felnőtt résztvevőknél

Környezeti kockázatértékelés

Ebben a klinikai vizsgálatban a BMS-986393 gyógyszerkészítmény alanyoknak történő beadása várhatóan nem jár környezeti kockázattal. A BMS-986393 gyógyszerkészítményt a klinikai helyszínre szállítják, ahol intravénás infúzióban beadják a betegnek. Így környezeti hatás nem várható, mivel a transzdukált autológ T-sejtek felszabadulása kórházi körülmények között történő beadásra korlátozódik, és nem éri el a környezetet. Nincsenek mechanizmusok az emberi testen kívüli terjesztésre. A transzdukált sejtek nem életképesek a környezetben a betegek testén kívül. (Az emberi T-sejteknek komplex oldatokra, megfelelő környezeti és fizikai paraméterekre, például speciális közegre, hőmérsékletre és CO2-ra van szükségük ahhoz, hogy életben maradjanak az emberi testen kívül. Ha ezek a paraméterek nem megfelelőek, vagyis az általános környezetben a humán T-sejtek nem fognak életben maradni.) A vírusvektor perzisztenciája és replikációja a környezetben a replikációhoz inkompetens LVV használata miatt rendkívül valószínűtlen. A reziduális fertőző lentivírus vektorrészecskék mennyisége elhanyagolható koncentrációjú a készítményben. A donor- vagy módosított gének expressziója nagyon valószínűtlen, hogy megváltoztatja az emberi sejtek túlélését a környezetben. Mindezekből következően a BMS-986393 klinikai alkalmazásának potenciális veszélyei csak az emberi egészséghez kapcsolódnak, környezeti kockázata elhanyagolható.

Balesetelhárítás

Az alkalmazás előtt és alatt a GMO-t fertőtleníthető, megfelelően címkézett, szivárgásmentes és törhetetlen tartályban tárolják. Nem kerül sor olyan tevékenységre, ahol harmadik felek, beleértve az egészségügyi személyzetet is, közvetlen kapcsolatba kerülhetnek vele. A BMS-986393 a beteg autológ humán T-sejtjeit tartalmazza, ezért az egészségügyi szakembereknek egyetemes óvintézkedéseket kell alkalmazniuk a vér útján terjedő fertőzések átvitelének megelőzésére. A BMS-986393 gyógyszerkészítmény véletlen kiömlése esetén a kórházi dekontaminálást és takarítást a kórházi kiömlési eljárásoknak megfelelően végzik. A transzdukált sejtek a környezetben hamar elpusztulnak.

Nyomonkövetés

Érvényes: 2025. március 31. - 2033. december 31.

Határozat letöltése

Letöltés GYEFMODOS_543-4_2025_GMO_alairt.pdf

Felelős vezető(k) neve

• Prof. Dr. Illés Árpád
• Dr. Mikala Gábor, PhD